CDE发布关于公开征求《新药获益-风险评估指导原则》意见的通知
[摘要]11月8日，CDE再次发布关于公开征求《新药获益-风险评估指导原则》意见的通知，再度加码“me-too”药物的监管。
11月8日，CDE再次发布关于公开征求《新药获益-风险评估指导原则》意见的通知，再度加码“me-too”药物的监管。《指导原则》明确提出：获益-风险评估贯穿于药物的全生命周期中，是药物临床研发、上市注册和上市后监管决策的重要步骤。药物临床研发中获益-风险评估计划的目标是通过科学合理的设计，减少获益-风险评估重要的不确定性，建立完整的获益-风险概貌，指导药物研发。
作为上市申请资料的一部分，申请人需提交 “药物获益和风险的总结，包括在说明书规定的条件下获益超过风险的依据”，可参考 ICH M4（R2）指导原则。药物的获益-风险评估是监管决策中的关键过程，最终决定其是否被批准。获益-风险评估需综合申请人提交的安全性和有效性证据，以及
其他因素，包括疾病的性质和严重程度，现有治疗选择和临床需求，以及必要的风险管理工具。权衡“获益”与“风险”主要是比较有利和不利影响，并说明如何受到不确定性的影响。通常根据大量复杂数据对可能实际使用该药患者的预期益和潜在风险做出决定。必须确保批准的药物在其说明书规定或建议的条件下安全、有效，在拟申请的适应症中药物的获益超过风险，方可获准上市。
一方面，这份文件为如何衡量一款创新药的获益/风险指标提供了非常详尽的指导原则，为相关企业的实际操作提供了极大便利。另一方面，通过对获益/风险的极度强调，以后不再存在模棱两可的“me-too”药物，在科学的获益/风险框架评估衡量后，只有非常明确的“me-worse”药物或者“me-better”药物。
（本文来源：2022年11月8日 国家药品监督管理局药品审评中心）
